干細(xì)胞，是什么？

人體有200多種細(xì)胞，其中有傳遞信息的神經(jīng)細(xì)胞，有攜帶氧氣的紅細(xì)胞，有起到保護(hù)作用的皮膚細(xì)胞等等。其中，有一類特殊的細(xì)胞，是所有上述細(xì)胞的源泉，它就是干細(xì)胞。干細(xì)胞被譽(yù)為“生命的種子”，也被稱為“起源細(xì)胞”。身體在發(fā)育過程中，干細(xì)胞能夠分化形成人體的組織和器官，最后發(fā)育成一個(gè)完整的生命體——如同一棵樹苗，可以長(zhǎng)出樹干、樹枝、樹葉，開花和結(jié)果。

“這個(gè)世紀(jì)以來，醫(yī)學(xué)上有一個(gè)巨大的突破，就是我們發(fā)現(xiàn)了干細(xì)胞，它具有強(qiáng)大的自我更新和多項(xiàng)分化能力，可以促進(jìn)和修復(fù)組織缺陷的功能和結(jié)構(gòu)。”田衛(wèi)東是四川大學(xué)華西口腔醫(yī)院首席專家，也是四川省干細(xì)胞技術(shù)與細(xì)胞治療協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)。他深耕干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究20多年，在牙源性干細(xì)胞、脂肪干細(xì)胞等領(lǐng)域取得了多項(xiàng)基礎(chǔ)理論突破和技術(shù)創(chuàng)新。

田衛(wèi)東教授（右一）與研發(fā)團(tuán)隊(duì)在實(shí)驗(yàn)室研討。受訪者供圖

以一顆小小的牙齒為例。

一直以來，不少人飽受牙病的痛苦——牙周病是最常見的口腔疾病之一，發(fā)病率極高，全球成年人牙周病患病率高達(dá)80%以上，是成年人失牙的主要原因。

“在臨床上，治療牙周病是很棘手的難題。現(xiàn)有的手術(shù)和藥物治療方式，均難以徹底解決牙周病造成牙齒松動(dòng)最后脫落的問題。”田衛(wèi)東介紹，在前期20多年研究的基礎(chǔ)上，其團(tuán)隊(duì)找到一種新方法，可以通過局部移植外源性干細(xì)胞有效促進(jìn)牙周炎局部的組織再生修復(fù)，“讓被破壞的牙周組織甚至是骨頭，重新長(zhǎng)起來。”

這背后，包含了多項(xiàng)重大創(chuàng)新。

“首先，我們以促進(jìn)牙齒自身組織再生達(dá)到治療疾病的目的，這種治療理念是顛覆性的；其次，在干細(xì)胞的選擇上，經(jīng)過大量的基礎(chǔ)研究，我們發(fā)現(xiàn)牙囊干細(xì)胞最具潛力；第三，在治療方法上，通過新技術(shù)可以實(shí)現(xiàn)細(xì)胞的精準(zhǔn)移植，而不會(huì)影響到機(jī)體的全身。”田衛(wèi)東說。

可供實(shí)驗(yàn)的干細(xì)胞，會(huì)被妥善保存在一個(gè)被稱為“生命種子銀行”的地方。“這就是我們的細(xì)胞資源庫——四川省細(xì)胞庫，它是我們做科學(xué)研究和干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化的一個(gè)重要地方。所有經(jīng)過制備、處理、符合質(zhì)量的細(xì)胞都可以凍存在里面。”順著田衛(wèi)東手指的方向，可以看到幾個(gè)大型的液氮存儲(chǔ)罐，“干細(xì)胞存儲(chǔ)的溫度是零下196攝氏度，可以保存長(zhǎng)達(dá)20到30年之久。”

四川省細(xì)胞庫。受訪者供圖

四川省細(xì)胞庫可供300至500萬人份細(xì)胞存儲(chǔ)，是包括數(shù)十余種科研和臨床級(jí)細(xì)胞的生物樣本庫，也是西南地區(qū)唯一一家獲得國家級(jí)中國人類遺傳資源保藏資質(zhì)的第三方細(xì)胞資源庫。

據(jù)了解，包括四川省細(xì)胞庫、細(xì)胞生產(chǎn)制備中心、細(xì)胞質(zhì)量檢測(cè)與評(píng)價(jià)中心在內(nèi)的“一庫兩中心”，由成都世聯(lián)康健生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“世聯(lián)康健”）建設(shè)。世聯(lián)康健由華西醫(yī)院、華西口腔醫(yī)院與華西第二醫(yī)院、成都高新區(qū)政府以及全球制藥50強(qiáng)上海醫(yī)藥集團(tuán)于2018年共同注資成立，公司首席科學(xué)家就是田衛(wèi)東。

“我國已把干細(xì)胞治療確定為藥物屬性，細(xì)胞制劑藥物屬于一類創(chuàng)新藥物。同時(shí)，它具有特殊性——由于細(xì)胞是活的，因此它在人體內(nèi)的評(píng)價(jià)相對(duì)來說就更難，還要保證它的安全性和有效性，這注定是一條漫長(zhǎng)的轉(zhuǎn)化之路。”田衛(wèi)東說，世聯(lián)康健正是要做好這“從0到1再到100”的關(guān)鍵一步。

2021年，經(jīng)國家衛(wèi)健委干細(xì)胞臨床研究備案后，田衛(wèi)東帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)在四川大學(xué)華西口腔醫(yī)院?jiǎn)?dòng)全球首個(gè)牙囊干細(xì)胞治療牙周病的臨床研究；2023年7月4日，完成臨床研究中15例患者的診療；1年后進(jìn)行隨訪，其安全性和有效性結(jié)果令人鼓舞。

2025年2月9日，世聯(lián)康健申報(bào)的“人牙囊間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲受理，預(yù)計(jì)60個(gè)工作日后在四川大學(xué)華西口腔醫(yī)院及各分中心開展臨床I期、Ⅱ期、Ⅲ期試驗(yàn)，它是四川省首個(gè)獲批IND的干細(xì)胞藥物。

據(jù)田衛(wèi)東介紹，一款創(chuàng)新藥物從申報(bào)到完成臨床大概需要10年時(shí)間，花費(fèi)約10億美金，成功率僅10%，面臨著巨大的挑戰(zhàn)。“今年2月，我國首款干細(xì)胞藥物獲批上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病，這無疑為我們乃至整個(gè)行業(yè)注入了強(qiáng)大的信心。”

像如今人工智能改變著我們每個(gè)人的生活一樣，未來，干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)也可以改變很多。田衛(wèi)東舉了個(gè)例子，“比如糖尿病，如果一個(gè)人終生需要注射胰島素，他的生活質(zhì)量肯定很差。將來可以通過一個(gè)體外的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞把它分化誘導(dǎo)，形成類似于細(xì)胞，它進(jìn)去人體以后就可以產(chǎn)生胰島素。”

細(xì)胞治療甚至可以定制化、個(gè)性化。田衛(wèi)東說，很多疾病需自體細(xì)胞治療，如腫瘤治療常需對(duì)自身免疫細(xì)胞進(jìn)行工程化改造。人們可在健康狀態(tài)下保存健康細(xì)胞，如乳牙、智齒中的干細(xì)胞，這些細(xì)胞對(duì)未來疾病治療和健康保障有著重要意義。“通過細(xì)胞來構(gòu)建新的組織、器官，這是今后要逐步實(shí)現(xiàn)的。”

生產(chǎn)人員在細(xì)胞生產(chǎn)車間制備細(xì)胞。受訪者供圖

為了團(tuán)結(jié)行業(yè)力量、搭建學(xué)術(shù)交流平臺(tái)、推動(dòng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展，2021年6月，在田衛(wèi)東的牽頭下，四川省干細(xì)胞技術(shù)與細(xì)胞治療協(xié)會(huì)成立。協(xié)會(huì)成立了9個(gè)分會(huì)，涵蓋多個(gè)學(xué)科領(lǐng)域，不僅積極開展學(xué)術(shù)交流、沙龍活動(dòng)，為企業(yè)提供知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、生產(chǎn)質(zhì)量技術(shù)培訓(xùn)等服務(wù)，還承擔(dān)起科普教育的責(zé)任，打造的四川省首家細(xì)胞科學(xué)館將于3月29日開館。

值得一提的是，就在上個(gè)月底，四川首次發(fā)布干細(xì)胞領(lǐng)域的兩項(xiàng)地方標(biāo)準(zhǔn)——《人牙來源間充質(zhì)干細(xì)胞質(zhì)量規(guī)范》和《人源干細(xì)胞庫建設(shè)與管理規(guī)范》，這兩項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)就是由四川省干細(xì)胞技術(shù)與細(xì)胞治療協(xié)會(huì)牽頭起草。

“兩個(gè)地方標(biāo)準(zhǔn)的首次發(fā)布是四川省干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展進(jìn)程中的重要節(jié)點(diǎn)。”田衛(wèi)東表示，不同于傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)，干細(xì)胞和基因治療是近年來醫(yī)學(xué)發(fā)展的前沿領(lǐng)域，個(gè)性化和特殊性非常突出，需要因地制宜不斷完善技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系。兩項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)的發(fā)布，將助力提升四川的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化水平。

科學(xué)研究“從0到1”不容易，成果轉(zhuǎn)化“從1到100”要涉及方方面面的因素，又談何容易？特別是在再生醫(yī)學(xué)這一前沿賽道上，細(xì)胞藥物研發(fā)、轉(zhuǎn)化還面臨著政策、監(jiān)管、資金等多方面的挑戰(zhàn)。

“就像爬山一樣，我們只有一條路，我們都知道它很艱難，但是沒有回頭路，你不能停下來，要么就掉下去，要么你就繼續(xù)努力，向上攀登。”前路雖難，但田衛(wèi)東初心依舊，“20多年了，我的心愿只有一個(gè)，就是早日把干細(xì)胞藥物做出來，讓好成果能盡快造福患者，讓‘生命的種子’開出希望之花。”

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